今日，博雅辑因宣布完成 4.5 亿元 B 轮融资。本轮融资由三正健康投资领投，红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投，公司现有投资者 IDG 资本、礼来亚洲基金、华盖资本、松禾资本跟投。博雅辑因称融资资金将用于推进研发管线临床转化并进一步扩充团队。
博雅辑因成立于 2015 年，总部位于北京，主要是以基因编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法。目前该公司拥有以基因编辑技术为中心的四大平台，包括造血干细胞平台、通用型 CAR-T 平台、RNA 碱基编辑平台、药物研发平台。并建立了国内首个 GMP 级别基因编辑临床应用中心。
自成立以来，博雅辑因已完成超 7 亿元融资，且 B 轮融资规模具备基因编辑疗法领域国际领军企业水准。CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）的 B 轮融资金额是 1.4 亿美元，并且是在 2015-2016 年多轮完成的；2015 年，Editas Medicine（纳斯达克：EDIT）完成了 1.2 亿美元 B 轮融资；2015 年，Intellia Therapeutics（纳斯达克：NTLA）完成了 7000 万美元的 B 轮融资；2019 年，Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）完成了 1.35 亿美元的 B 轮融资。
（来源：生辉根据公开资料整理）
关于此次融资，博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“此次融资的顺利完成，将支持我们的企业规模更上层楼，并实现向临床阶段的转化，这也是我们打造基因编辑领域具有全球竞争力的生物医药企业的重要一步；更为重要的是，我们有望尽早实现将创新、高质量疗法带给患者的愿景。”
目前，博雅辑因布局了基于体内疗法、体外疗法和靶向药物的多条管线。
图 | 博雅辑因管线图（来源：博雅辑因）
其中，进展最快的是体外疗法的针对重型 β-地中海贫血的 ET-01 项目和针对癌症的异体 CAR-T ET-02 项目。
ET-01 项目的治疗方法是利用基因编辑技术改造自体造血干细胞内的 BCL11a 红系增强子，以升高红细胞内的胎儿血红蛋白，治疗β- 地中海贫血病。
2019 年，在第 61 届美国血液学年会（ASH）上，博雅辑因发布了β地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据。数据表明，供者自体的 CD34 + 造血干细胞的特定 DNA 靶点被 CRISPR/CAS9 高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白（HbF）水平得到显著提高，并具有一定的安全性。
（来源：博雅辑因官网）
ET-02 项目是利用基因编辑技术，去除健康人供体 T 细胞上的免疫排斥分子，再制备即需即用通用型 CAR-T，来治疗癌症。
目前，CAR-T 细胞疗法大火，但是自体 CAR-T 细胞疗法存在的问题也促使了通用型 CAR-T 细胞疗法的诞生。魏东也曾在生辉的专访中表示，通用型 CAR-T 细胞疗法可以治疗不同的患者，所以可以提前大量生产。等患者需要使用时，像用药一样由医生开具并进行治疗，这不仅可以减少患者等待的时间，也可以降低成本。
博雅辑因的科学创始人魏文胜曾表示，要尽早将基因编辑技术的前沿发展，转化成为能够治病救人的创新疗法，为更多患者和家庭带去健康和希望。
参考：
https://www.edigene.com/in_vivo_therapies/
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来源：oschina
链接：https://my.oschina.net/u/4314216/blog/4674756